Генная терапия в лечении буллезного эпидермолиза

Эта методика может стать перспективным подходом к лечению наследственных буллезных эпидермолизов. Для форм с аутосомно-доминантным типом наследования необходимо in vitro подавить продукт мутировавшего гена в пораженном эпидермисе, применяя либо гомологическую рекомбинацию, либо рибозимную стратегию. При корректировке производства кератиноцитов используется эпителий для трансплантации. При рецессивных заболеваниях внедрение нормальной аллели воссоздает нормальный фенотип, при этом нормальные аллели можно внедрять, используя стратегию in vivo, например стратегию "генного ружья" или культуры кератиноцитов пациента, которая затем используется в качестве аутотрансплантата.

В некоторых исследованиях, например, кератиноциты пациентов с пограничным буллезным эпидермолизом (имеющих дефект гена бета3 ламинина-5) подвергаются иммортализации, а затем трансфекции ретровирусными векторами, при этом вводится специфическая версия гена бета3. Такая реверсия приводит к производству исправленного гетеротримера ламинина-5 и часто к нормализации фенотипа.

Под редакцией А.Д. Кацамбаса, Т.М. Лотти

«Генная терапия в лечении буллезного эпидермолиза» – статья из раздела Дерматология

Дополнительная информация:

• Осложнения буллезного эпидермолиза, лечение осложнений
• Методы лечения приобретенного буллезного эпидермолиза, препараты, дозы
• Вся информация по этому вопросу